Omkring 60 personer rammes hvert år af CML. Tidligere var gennemsnitslevetiden fire år, men i dag har sygdommen meget sjældent et dødeligt forløb, og der findes i dag omkring 650 patienter med sygdommen. Ifølge Jesper Stentoft, professor, overlæge og ph.d. ved Aarhus Universitetshospital er vi i dag i en slags ophobningsfase af patienter, og han vurderer, at der om 20 år vil være omkring 1200-1500 patienter med sygdommen.

Selve sygdommen opstår på grund af en fejl i de stamceller, der laver blod. Vi har alle en pulje af stamceller, der dels skal udvikles til modne blodceller, dels holde puljen vedlige.

I cellerne sker der det, at to kromosomer i cellekernen i en stamcelle byttes om, således at der opstår en fejl.

”Jeg plejer at forklare blodproduktionen med en sammenligning med en gartner, der har en moderplante, som han brækker skud af og planter ud i nye potter. Hvis han ikke holder moderplanten i live, så kommer der ikke nye planter, og gartneriet må lukke. I cellerne sker der det, at to kromosomer i cellekernen i en stamcelle byttes om, således at der opstår en fejl. Denne stamcelle og dens efterkommere har en fordel i vækst og vokser hurtigere end de andre celler. Den nye stamcellepulje fylder pladsen helt op,” forklarer Jesper Stentoft.

Revolutionerende nyt koncept

I 1990’erne designede man et stof, der hæmmer udviklingen i de syge celler, således at de raske celler får plads igen. Et af de tidlige stoffer var Imatinib, som, ifølge Jesper Stentoft, var med til at ændre cancerkonceptet.

”Før år 2000 var man meget fokusereret på, at canceren skulle helt væk, men efter at man så de revolutionerende resultater hos CML-patienterne, fik man øjnene op for muligheden for at pacificere udviklingen af sygdommen, således at patienterne kan leve et liv med sygdommen. Før år 2000 kunne man kun helbrede sygdommen med en knoglemarvstransplantation, men det er en alvorlig behandling, særligt for ældre patienter,” fortæller han.

Erfaringer i et årti

Den gang var det langt fra alle, der troede på de nye behandlingsmetoder, og det var ganske tæt på, at stoffet blev lagt på hylden, men pludselige bragede medicinen og behandlingsmetoden i gennem. Så blev de bygget fabrikker og midlet kom ud på verdensmarkedet. Det har været en relativ dyr behandling til omkring 400.000 kroner per patient per år, men patentet er i dag ved at udløbe, og så vil vi se helt andre priser på behandlingen, fortæller Jesper Stentoft, og nævner også at nogle af de næste generationsmidler kan gives til dem, der ikke tåler de øvrige stoffer eller har udviklet modstandsdygtighed over for dem.

Før år 2000 kunne man kun helbrede sygdommen med en knoglemarvstransplantation, men det er en alvorlig behandling, særligt for ældre patienter.

”Vi har haft erfaringer i over et årti nu og ved, at omkring 10-20 procent af patienterne bliver resistente over for de tidligere stoffer og har behov for de nyeste stoffer. Bivirkningerne kan også vise sig at være så alvorlige, at man må prøve med de nye stoffer. Omkring 40 procent af patienterne går videre til behandling med de nye stoffer. Her findes også en række bivirkninger, som gør, at medicinen skal reguleres, lige som der stadig er en restgruppe, som ikke kan behandles med disse stoffer,” siger han.

Stadig udfordringer

Med den temmelig succesfulde behandling, hvor det er sjældent, at folk dør af sygdommen i dag, er det naturligvis vanskeligt at presse på for yderligere forskning, men der er stadig behov for forskning og udvikling på området, mener Jesper Stentoft:

”Man kan sige, at behandlingen af CML er blevet kvalt lidt i sin egen succes, i det der er så få patienter, at det er svært at foretage de videnskabelige forsøg med tusinder af deltagere, som er grundlaget for udviklingen af ny medicin. Det koster ofte milliarder at udvikle ny medicin, og vil firmaerne det, hvis de ikke er helt sikre på, at de nye stoffer er bedre end de gamle? På den anden side står patienterne – vil de deltage i forsøg, når de eksisterende stoffer giver så store en chance for at overleve?,” spørger han, men understreger, at han stadig tænker på de patienter, der ikke har gavn af den eksisterende behandling og håber på bedre muligheder i fremtiden for dem.